메디칼타임즈=허성규 기자한독은 제넥신이 공동개발하고 있는 소아 대상 지속형 성장호르몬 HL2356(GX-H9)이 3월 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.이번 개발단계 희귀의약품지정으로 한독과 제넥신은 HL2356(GX-H9) 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아지게 됐다는 입장이다.희귀의약품으로 지정을 받게 되면 신속심사 대상이 되어 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또, 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.HL2356(GX-H9)은 이번 개발단계 희귀의약품 지정 이전인 2023년 10월 식약처로부터 GIFT 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 초기부터 지원해 심사기간을 단축하는 프로그램이다. GIFT 대상이 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공된다.이와 더불어 HL2356(GX-H9)은 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.HL2356(GX-H9)은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM (하이-에프씨)를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 'HL2356(GX-H9)'을 공동 개발하고 있다.성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.한편 HL2356(GX-H9)은 작년 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다. 

메디칼타임즈=최선 기자면역학회는 국내 면역 연구가 연구소, 개인 연구자, 산업계 등 각자 개별적으로 진행되고 있다며 이들을 융합, 구심점 역할을 할 국립면역학연구원 설립을 주창하고 나섰다."현재 국내 면역학 관련 연구의 학점은 C~D 수준입니다."대한면역학회가 국립면역학연구원 설립 공론화에 시동을 걸었다.국내 면역학 연구자는 최대 5000명에 달할 것으로 추산되고 있지만 이들을 총괄해 면역 연구의 거점 역할을 수행할 기관이 없어 소규모의 개별적 연구에 머무르고 있다는 것이 학회 측의 판단.국립면역학연구원이 허브 역할을 하고 기존의 대학, 연구소, 사업단, 기업을 하나의 네트워크로 묶는다면 R&D가 효율적으로 진행돼 연구원 하나로 수백 개의 사업단과 맞먹는 효과를 기대할 수 있다는 것이다.13일 면역학회는 인천 송도컨벤시아에서 국제학술대회(KAI 2023)를 통해 국립면역학연구원 설립 공청회를 진행했다.국내의 경우 일부 의과대학에서 자체 면역연구소를 운용하고는 있지만 개별적인 연구에 그치고 있어 전체를 총괄, 팬데믹 대응 역량 강화와 같은 대규모 프로젝트를 진행할 만큼의 여력이 부족하다는 지적이 나오고 있다.특히 삼성바이오로직스, 셀트리온과 같은 굵지한 바이오업체들이 주로 면역 관련 제제를 양산, 전세계적인 수요를 충당하고 있다는 점을 감안하면 면역학을 집중 연구하는 구심점에 대한 필요성이 의학계로부터 나오고 있다.실제로 독일은 과학 진흥을 목적으로 독일 내 여러 연구소를 관리·경영하는 비영리 연구 기관 연합회인 막스 플랑크(Max Planck)협회를 운용하고 있는데 연방 정부와 주 정부로부터 자금 지원을 받는다.막스 플랑크협회는 80여개의 연구소로 이뤄져 있으며 면역생물학 및 후성유전학 연구소를 별도의 기관으로 운영하고 있다.1934년 설립된 이스라엘의 와이즈먼(Weizmann)이나 미국의 NIAID, 일본 RIKEN도 국가 주도의 거점 연구기관으로 설립돼 면역학 연구를 주도하고 있다.국립면역학연구원 설립의 타당성을 발표한 전창덕 대한면역학회장은 "면역학은 질병과 가장 밀접하게 연관된 분야로 건강한 수명 연장의 근간이 되는 학문"이라며 "면역학은 의생명 산업의 반도체 분야라고 할 수 있다"고 강조했다.그는 "면역학은 첨단 바이오산업과 직결돼 있어 직접 국부 창출의 기반으로 이어진다"며 "삼성바이오로직스, 셀트리온, 씨젠, 제넥신 등은 모두 면역학과 밀접하게 연관돼 있고 선진국들은 국가차원의 선도 연구기관을 운용해 원천 기술 개발에 집중한다"고 말했다.최윤석 대한면역학회 기획위원장그는 "국내 R&D 투자 비용은 5위권으로 결코 적지 않지만 문제는 국내에는 대학부터 연구소, 사업단, 기업까지 나눠져서 개별 연구를 진행하고 있다"며 "기자재가 있는데 인력이 없거나, 인력은 있는데 기자재가 없는 등 R&D 비용의 낭비나 비효율이 발생하고 있다"고 지적했다.국내의 연구 풍토는 실용적 기술 개발에 집중할 뿐 원천 기술, 과학에 집중하지 않는다는 것.정부의 R&D 투자금은 세계 5위 규모에 달한다. 2019년 상위 1% 논문 수는 하버드 대학이 7200개, MIT가 2600, 옥스포드가 2200개에 달하지만 한국의 경우 주요 5개 대학을 다 합쳐 1300개에 불과하다.R&D 투자 지원을 통해 연구의 양적인 팽창은 이뤘지만 질적인 성장은 하지 못했다는 '학점 D' 평가가 박하지 않다는 판단이 가능하다.국립면역학연구원의 구조는 ▲국가 면역연구 정책·전략 수집과 지원 글로벌 네트워크 ▲면역 원천기술 개발 ▲연구 인프라 구축 및 지원으로 구분된다.면역 원천기술 개발을 통해 기초과학부터 임상 연구, 산업화까지 이어지는 체계적 시스템을 만든다.이어 연구 인프라 구축 및 지원 분야에선 필수 기초·대형 연구 장비 구축과 공동활용, 면역/감염 질환 특화 동물모델 전국적 관리, 국가 면역은행 조직 및 관리가 이뤄진다.국립면역학연구원의 구조와 역할을 발표한 최윤석 대한면역학회 기획위원장은 "연구원은 국가적 아젠다를 창출하는 원천 기술 연구, 기초-임상-산업 네트워크 형성, 연구 인프라 지원사업 세 축을 중심으로 한다"며 "이를 통해 글로벌 면역 연구기관 및 국부창출을 목표로 한다"고 설명했다.그는 "연구 사업은 면역기전 및 질환 중점연구를 위한 기초 연구, 기초-임상-산업 연구를 위한 융합 연구 두 파트로 나뉜다"며 "기초연구는 면역기전 규명과 조절 기술 개발, 면역질환 원인 규명, 제어법 개발에 초점을 맞춘다"고 말했다.이어 "융합연구는 면역연구 원천기술 개발 및 플랫폼 구축, 국내외 면역연구 기관간 협력을 추진한다"며 "국가면역 은행은 면역 연구의 핵심 재료인 환자 생검 자원 수집 및 분양, DB 구축을, 면역연구정책센터는 국가 면역연구 정책·전략 수집과 지원, 협력 네트워크 구축을 담당한다"고 덧붙였다.학회는 이날 공청회를 기점으로 2024년 연구원 설립을 위한 법령 제정 근거 마련 작업 등으로 지속적으로 공론화를 시도한다는 계획이다.

메디칼타임즈=황병우 기자"해외 기업들이 한국을 아시아 시장에 진입할 기회로 보고 있는 상황에서 글로벌 시장의 환경을 이해하는 능력이 중요하다. 이런 상황에서 제넥신이 다른 기업들이 아시아 진입을 위해 꼭 포착해야 하는 회사로 나아갈 계획이다."현지시간으로 지난 5일부터 8일까지 보스턴 컨벤션&엑시비션센터에서 개최된 '바이오 인터내셔널 컨벤션 2023(Bio International Convention, 이하 BIO USA)'에는 국내 기업들이 역대급으로 많이 참여하며 K-바이오의 위상을 증명했다.글로벌 시장 흐름을 파악하고 기술이전 등을 위해 글로벌 제약사 관계자들과 파트너링 논의를 하는 것이 주요 목적. 최근 전문경영인을 영입하고 900억 규모 유상 증자 등을 실시한 제넥신 역시 그중 하나다.지난해 5월부터 제넥신의 구원투수로 합류한 닐 워마 대표이사는 보스턴에서 열린 바이오USA 참석이 제넥신의 인지도가 성장하는 발판이 될 것이라는 시각. 국내 바이오기업의 글로벌 시장 진출이 중요해진 만큼 이를 위한 전략을 구사하겠다는 계획이다.제넥신 닐 워마 대표.캐나다 출신인 워마 대표는 토론토대에서 생리학을 전공하고, 같은 대학 트리니티 의대에서 신경과학을 연구했다. 이후 프랑스에서 국제 전문경영대(MBA)를 졸업한 뒤 노바티스의 글로벌 마케팅 및 정책총괄과 오펙사를 거쳐 중국 면역항암제 바이오벤처인 아이맵 바이오파마의 미국 법인장으로 일하며 이 회사를 나스닥에 상장했다.워마 대표는 제넥신 취임 이후 첫 공개 석상에서 미국 나스닥 상장 추진 계획과 유상증자, 핵심 파이프라인 선별 등 굵직한 행보를 보였던 모습. 그는 이번 바이오USA 참가의 이유로 ▲기술수출(라이선스 아웃) ▲기술 수입(라이선스인) ▲제넥신 인식 제고 등 3가지를 꼽았다.워마 대표는 "글로벌 제약 바이오 회사들을 대상으로 제넥신의 주요 후보물질 제품에 대한 기술수출 기회를 이야기하는 것이 첫 번째 목표"라며 "이외에 새로운 혁신 신약 파이프라인의 기술 수입, 제넥신이라는 회사를 미국을 포함한 전세계 사람들에게 알리는 것이 바이오USA 참석의 이유다"고 말했다.큰 틀에서는 현재 기술수출에 좀 더 무게추가 실리고 있다는 게 그의 설명. 제넥신은 바이오USA에서 기술수출 70%, 기술 수입 30%의 비중을 두고 매일 10여 개 이상의 미팅을 진행했다.특히, 이번 바이오 USA가 코로나 팬데믹 이후 이전보다 전세계 참가자 수 증가와 파트너십 관련 미팅이 증가하는 등 미래 논의가 활발했다는 게 워마 대표의 평가. 이 과정에서 한국 바이오기업이 주최국인 미국을 제외하면 1위 참가국인 만큼 긍정적인 평가가 이어졌다고 언급했다.워마 대표는 "아시아 태평양 지역의 생명공학 커뮤니티의 중요성이 강조되고 있고 한국을 시장의 규모는 작지만, 아시아 시장으로 진출할 수 있는 높은 가치의 매력적인 기회로 보고 있다"며 "제넥신 역시 선도 생명공학 기업으로 투자자와 파트너로 부터 관심을 받고 있다"고 말했다.앞서 언급한 것처럼 워마 대표는 제넥신이 가진 파이프라인 중 4개 파이프라인을 선정해 역량을 집중하고 기술수출을 노리고 있다.이에 대해 닐 워마 대표는 "처음 제넥신에 합류했을 때, 제넥신은 실험단계부터 임상 시험 단계까지 광범위한 파이프라인을 보유하고 있었다"며 "효율적인 운영으로 제품 상용화를 시키기 위해서는 우선순위를 설정하고 역량을 집중하는 것이 필요했고, 과감하게 4개의 파이프라인을 선정했다"고 밝혔다.이 같은 과정을 통해 선정된 파이프라인은 ▲장기 지속형 성장호르몬 결핍증 치료제 GX-H9 ▲장기 지속형 만성 신장 질환 빈혈증 치료제 GX-E4 ▲자궁경부암 및 두경부암 치료백신 GX-188E와 유일한 T세포 수 증폭 면역항암제 GX-I7 등 4개 후보물질이다.(왼쪽부터) 제넥신 닐 워마 대표, 개발전략실 박현진 부사장현재 제넥신은 GX-E4와 GX-H9은 내년에 상업화될 예정이며 GX-188E와 GX-I7의 삼중요법 임상이 강조되면서 GX-188E 기술수출을 계획하고 있는 상태다.워마 대표는 "프로그램을 발전시키는 것도 중요하지만 제품을 상용화하려는 계획을 실제로 실행할 수 있다는 것을 보여주는 것이 중요하다"며 "후발 단계를 진행하고 BLA 신청을 하고 제품을 시장에 출시할 수 있다는 것을 보여주는 것에 초점을 맞추고 있다"고 전했다.다만 주요 파이프라인을 선정해 역량을 집중했음에도 불구하고 여전히 국내 바이오벤처 입장에서 모든 후보물질을 성공으로 이끌기에는 여러 어려움이 존재할 수밖에 없는 상황. 결국 지난해 말에 진행한 850억 원 규모의 유상 증자를 통해 확보한 자금을 적절하게 사용하는 전략도 필요해진 시점이다. 워마 대표는 "우선순위를 정하면서 확보된 자금은 대부분 GX-188E, GX-E4 GX-I7 등의 글로벌 임상과 상용화를 위해 사용하고 초기 임상에는 사용하지 않을 예정"이라며 "선별된 후기 단계의 후보물질에 대해서는 파트너십을 중요하게 여기고 있다"고 밝혔다.궁극적으로 워마 대표가 바라보는 제넥신의 방향성은 글로벌 무대에서 제넥신이 영역확장을 통해 영향력을 넓히는 것. 이를 위해서는 바이오USA와 같은 무대에서 글로벌 시장의 이해도를 넓히는 것이 필요하다고 언급했다.워마 대표는 "글로벌 무대에서 제넥신의 위치는 현재도 좋지만 개척자의 위치에 있었던 만큼 지속적으로 위치를 높이는 것도 중요하다"며 "그동안 국내 연구에만 집중했다면 미국과 유럽에서 임상을 진행해 제품의 영향을 극대화하는 등 제넥신의 영역을 확장하고 있다"고 말했다.끝으로 그는 "제넥신이 글로벌 무대에 활동하면서 지난 6개월에서 1년간 제넥신 인지도가 크게 성장했다"면서 "아시아 이외의 세상에도 선도 바이오텍 기업으로 자리 잡아 다른 기업들이 아시아 진입을 위해 꼭 포착해야 하는 회사로 나아갈 계획이다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자종양학계에서 최고의 권위를 자랑하는 미국 임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023)가 코앞으로 다가오면서 새로운 연구 성과에 대한 기대감이 높아지고 있다.지난해 엔허투 발표로 주목받은 항체접합약물(ADC) 분야는 물론 차세대 CAR-T 치료제의 방향성도 점검하는 기회가 될 것으로 예측되는 상황.또한 유방암과 자궁경부암, 자궁경부암 등 부인암 분야는 물론 최근 활발하게 신약 개발이 이뤄지는 혈액암 분야의 발표도 주목된다.ASCO(American society of clinical oncology) 2023이 미국 시카고에서 현지시간으로 6월 1일 장장 6일간의 일정에 막을 올린다.ASCO(American society of clinical oncology)2023은 미국 시카고에서 현시기간으로 6월 1일부터 6일까지 6일간 개최된다.부인암 분야 연구성과 기대…폐암 확장성 주목먼저 기대받는 연구 중 하나는 지난 3월 말 조기 유방암 환자를 대상으로 한 NATALEE 3상 연구 중간 분석에서 긍정적인 톱라인을 발표한 노바티스의 키스칼리(성분명 리보시클립)다.당시 재발 위험이 있고 호르몬 수용체 양성/사람 상피세포 성장인자 수용체2 음성(HR+/HER2-)의 조기 유방암(EBC)이 있는 광범위한 환자를 대상으로 키스칼리와 내분비 요법(ET) 병용요법을 평가한 결과 침습적 무질병 생존(iDFS)에 대한 1차 평가변수가 충족되며 기대를 모으고 있는 상황.초기에 유방암을 진단받고 치료를 진행한 환자 대부분이 종양 재발과 진단 후 3년 이내 전이 가능성이 있는 만큼 이번 연구결과가 삶의 질을 유지하면서 무종양(cancer-free) 상태를 유지시키는 새로운 대안이 될 수 있을지 주목된다.이와 함께 국내에서 급여 진입을 노리고 있는 자궁내막암 치료제인 GSK의 젬퍼리(성분명 도스타리맙)가 지난 미국부인암학회(SGO)에서 발표된 RUBY 연구의 후속으로 환자자기평가결과(Patient-Reported Outcomes, PRO)에 대한 결과를 발표할 예정이다.키스칼리 젬퍼리 제품사진이미 지난 3월에 dMMR/MSI-H 환자군에서 표준 화학요법과의 병용 시 무진행생존율이 72% 개선되고, 전체 환자군에서도 36% 개선을 보이는 등 효용을 나타냈던 상황.  환자 본인이 건강상태 등을 스스로 평가하는 PRO 결과에 대해 논문의 주저자가 구두 발표를 진행한다.키트루다 군은 수술 전에 '키트루다+화학요법'을 병용으로, 수술 후에 '키트루다'를 단독으로 투여받았으며, 위약군은 수술 전에 '위약+화학요법'을 병용으로, 수술 후에는 '위약'을 단독으로 투여받았다.연구 결과 키트루다 군은 대조 군과 비교해 통계적으로 유의미한 EFS 개선을 보였으며, 2차 평가변수인 pCR와 주요 병리학적 반응(mPR)에서도 유의미한 개선을 확인했다.또 완치가 가능한 조기 폐암 환자에서 수술 후 보조요법으로 아스트라제네카의 타그리소(성분명 오시머티닙)가 전체생존율(OS) 개선을 입증한 ADAURA 연구의 구체적인 결과 공개도 눈여겨볼 연구 중 하나다.ADAURA 연구는 완전 절제술을 받은 1B~3A기 EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 수술 후 보조요법으로 타그리소와 위약을 비교 평가한 연구로, 이미 지난 2020년 1차 평가변수인 무질병생존(DFS) 개선을 입증한 바 있다.다발골수종 연구 후보물질 눈길…얀센 확장성 방점이번 ASCO 2023에서는 다발골수종 분야의 치료제에 대한 연구성과에 대한 발표도 이뤄질 예정이다.먼저 얀센의 카빅티(성분명 실타캅타젠오토류셀)에 대한 임상 3상 무작위 대조 임상인 CARTITUDE-4 연구 구두 발표에서는 1차부터 3차까지의 치료 이력이 있으며 레날리도마이드에 불응성을 보이는 다발성골수종 환자들을 대상으로 표준치료법과 비교한 데이터가 공개된다.이번에 공개되는 연구 결과는 재발성, 레날리도마이드 불응성 다발성골수종 환자들을 위한 치료제로써 카빅티의 가능성을 조명해줄 전망이다.텍베일리 제품사진또 재발성 혹은 난치성 다발성골수종 환자를 대상으로 얀센의 두 가지 이중특이항체인 텍베일리(성분명 테클리스타맙)와 탈케타맙(talquetamab)의 병용요법을 평가하는 임상 1b상 RedirecTT-1 연구의 첫 보고 데이터도 구두 발표 형태로 공개된다.해당 연구는 다발성골수종을 대상으로 두 가지 T세포 경로변경 항체를 병용하는 최초이자 유일한 연구 데이터다.또 화이자의 재발성 또는 불응성 다발성골수종(RRMM) 치료제로 개발 중인 면역항암제 엘라나타맙(elranatamab)의 2상 연구인 MagnetisMM-3에 대한 여러 분석 결과가 발표된다.엘라나타맙은 B세포 성숙화 항원(BCMA) CD3 단백질 표적 이중 특이성 항체(BsAb)의 일종으로 다발성골수종 세포의 표면에서 고도로 발현되는 BCMA와 T세포 표면에서 발견되는 CD3 단백질 수용체들과 결합하고 이들을 연결해 T세포가 골수종 세포들을 사멸토록 유도하는 기전의 항암제로 설계됐다.아울러 로슈의 혈액암 파이프라인인 로슈의 컬럼비(성분명 글로피타맙)와 룬수미오(성분명 모수네투주맙)에 대한 연구 발표도 관심사 중 하나다.현재 해당 치료제들은 기존의 CAR-T 치료제와 달리 기성품(ready made)으로 진단 시 바로 투여할 수 있고 통원 치료를 유지하면서 효과를 얻을 수 있다는 측면에서 임상 현장의 관심을 받고 있다.이 밖에도 BMS의 MDS(골수형성이상증후군) 빈혈 치료 치료제인 레블로질(성분명 루스파터셉트)의 3상 임상인 COMMANDS 연구의 결과 발표된다.해당 임상은 IPSS-R에 근거해 최저위험, 저위험, 중등도위험의 수혈의존적인 MDS(골수형성이상증후군) 환자에서 ESA와 직접 비교 시 1차 평가지표에서 의미 있는 개선 효과를 얻어 이에 대한 결과가 공개된다는 점에서 주목을 받고 있다.폐암분야에서는 타그리소 수술후 보조요법을 평가한 ADAURA adjuvant OS 연구와 EGFR 돌연변이 양성 전이성 NSCLC 환자에서 TKI 치료에 실패한 무증상 또는 경미한 뇌전이 환자에서 레이저티닙 효능 등을 연구한 임상 2상시험(NCT05326425) 결과도 나올 예정이다.한편 국내 제약사로는 에이치엘비의 라보세리닙 2상 연구, GC셀의 NK 세포치료제 1/2상 데이터, 제넥신의 펨브롤리주맙 병용 연구, 앱클론의 CAR-T 치료제 1상 데이터도 줄줄이 발표될 예정이어서, 이번 결과에 따라 주가에도 상당한 영향을 미칠 전망이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자정부 예산 지원으로 코로나 백신 혹은 치료제 개발에 나선 제약사들.최근 들어 그 결과가 드러나고 있는 가운데 정부가 향후 평가 용역을 통해 제약사의 연구 적절 수행여부를 점검하겠다는 계획을 내놨다.자료사진. 기사와 직접적인 관련은 없습니다.19일 국회에 따르면, 최근 보건복지부는 이 같은 입장을 보건복지위원회 국정감사 서면답변을 통해 전달한 것으로 나타났다.우선 그동안 정부의 '코로나 백신 및 치료제 임상지원 사업'을 통해 지원 받은 기업은 총 14개 기업이다.백신의 경우 ▲제넥신 ▲SK바이오사이언스 ▲진원생명과학 ▲셀리드 ▲유바이오로직스 ▲큐라티스 ▲HK이노엔 ▲아이진 ▲에스티팜 9개 기업이다. 치료제는 ▲셀트리온 ▲GC녹십자 ▲대웅제약 ▲동화약품 ▲샤페론 5개 기업이다. 복지부에 따르면, 지원 받은 14개 기업 중 녹십자, 대웅제약, 제넥신은 정부 과제를 정상적으로 종료한 후 자체 개발단계에서 개발을 포기한 경우다. HK이노엔은 연구개발과제의 협약기간 내에 개발을 중단한 경우다. 이 가운데 보건복지위원회 소속 국민의힘 강기윤 의원은 '국가 지원을 받고 의도적으로 사적 이득만을 취한 후 개발을 중단한 기업에 대해 잘못을 바로잡아야 한다'는 이유로 복지부 감사 의견을 제시했다.복지부는 이 같은 의견에 관련 법령에 따라 구성된 평가위원회 및 투자심의위원회에서 '특별평가' 및 '최종평가'를 실시해 환수, 참여제한 등 제재대상에 해당되지 않는 것으로 확인됐다고 설명했다.이를 기업의 경우 4개 등급(우수, 보통, 미흡, 극히 불량) 중 최종 '미흡' 등급을 부여받으면서 제재대상이 아니라는 뜻이다.환수나 참여제한 등의 제재의 경우 '극히 불량' 등급만 해당되기 때문이다. 대신 복지부는 향후 평가용역을 통해 이번 지원 사업을 점검하겠다는 입장을 내놨다.복지부 측은 "코로나 치료제·백신 임상지원 사업의 연구수행, 평가 등 사업 전반에 대해 관계법령 및 규정 등에 따라 적절하게 수행됐는지 평가용역을 통해 점검하도록 하겠다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=황병우 기자유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2022)가 오는 9일(현지시각)부터 13일까지 5일간의 일정으로 개막한다.프랑스 파리에서 2년 만에 온·오프라인으로 개최되는 만큼 총 1913개의 초록과 76개의 포스터가 준비되는 등 성대한 학술 잔치를 예고한 상황. 특히, 항암 신약에 대한 임상 근거는 물론 암 치료에 새로운 패러다임으로 주목받는 AI 진단과 액체 생검, 고형암에 대한 CAR-T 치료제 활용 방안들이 다뤄지며 학계의 주목을 받고 있다. 일단 글로벌 제약사 중에서는 암젠의 루마크라스의 3상 임상 연구인 CodeBreak 200의 발표와 키트루다의 폐암 5년 장기추적 데이터 등 영역을 확장한 치료제의 근거에 이목이 쏠리고 있다.여기에 국내 제약바이오사들은 셀트리온, 에이치엘비(HLB) 등이 3상 연구결과를 발표한다는 점에서 어떤 성과를 거둘지 주목받고 있다.◆3상 효과 확인한 루마크라스 구체적인 성과는?먼저 눈길을 끄는 연구는 오는 12일 주요 발표에도 이름을 올린 암젠의 루마크라스(성분명 소토라십)의 3상 연구 CodeBreak 200다.전체 비소세포폐암 환자에서 약 3~4%로 소수만 차지하는 KRAS G12C 변이 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암을 표적으로 한 치료제인 루마크라스는 CodeBreak100 2상 임상 결과를 토대로 미국은 물론 국내에서도 허가를 받았다.루마크라스 로고다만, 미국 식품의약국(FDA)에 3상 확증 임상인 CodeBreak-200 연구 결과를 제출해야 하는 것으로 알려진 만큼 이번 임상 결과를 두고 관심이 높은 상황이다.암젠은 지난 달 30일 CodeBreak 200 임상연구의 탑라인 데이터를 발표한 상태로 구체적인 데이터는 ESMO에서 공개될 예정이다.CodeBreak 200 글로벌 3상 임상연구는 이전에 최소한 백금계 화학항암요법과 면역항암제(면역관문억제제) 치료 경험이 있는 KRAS G12C 변이 비소세포폐암 환자 345명을 대상으로 루마크라스와 도세탁셀의 임상적 유효성과 안전성을 비교한 연구다.발표에 따르면 분석결과 루마크라스가 도세탁셀과 비교해 1차 목표였던 무진행 생존기간 측면에서 통계적으로 유의미하게 우월한 치료 효과를 보인 것으로 확인됐다.또 MSD가 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 항암화학요법을 병용한 '전이성 비편평 비소세포폐암과'와 '전이성 편평 비소세포폐암'의 1차 치료에 대한 5년 추적 데이터를 공개할 예정이다.키트루다와 항암화학요법을 병용한 환자의 18.4%가 5년 후에도 생존한 것으로 추정됐으며, 항암화학요법만을 시행한 그룹은 9.7%로 나타났다.이와 함께 키트루다와 항암치료를 받은 환자들은 중간 수명이 17.2개월이었지만 항암치료를 받은 환자들은 11.6개월로 분석됐다.수술 후 신장암 보조요법에서 기대를 받았지만 최종적으로 아쉬운 성적표를 받은 옵디보(성분명 니볼루맙)와 여보이(성분명 이필리무맙)의 병용요법 효과를 확인한 3상 연구인 CheckMate-914 연구의 파트A에 대한 발표도 이뤄질 예정이다.(왼쪽부터) 키트루다, 옵디보, 여보이 제품사진지난 7월 말 BMS는 신장암 수술 후 보조요법으로써 옵디보-여보이 효능을 평가하는 3상 CheckMate-914 연구가 1차 평가변수를 충족하지 못 했다고 밝힌 바 있다. 수술 후 보조요법은 1차적으로 수술 후 재발 위험을 낮추기 위해 이뤄지는 항암·전신요법 등을 말한다.CheckMate-914 연구는 파트A와 B가 있는데 이중 파트A는 국소 신장암 환자에서 옵디보-여보이 병용을 위약과 비교하는 것으로 1차 달성 목표였던 '무질병 생존율(Disease Free Survival, DFS)'에 대해 독립중앙심사위원회(Blinded Independent Central Review, BICR)가 평가한 결과 DFS 개선을 달성하지 못 했다는 최종 분석이 나왔다.이 같은 결과를 두고 BMS는 CheckMate -914 파트A 데이터에 대한 전체 평가를 완료하고 그 결과를 공유하겠다고 밝힌 상태다.이밖에도 릴리의 유방암 치료제인 버제니오(성분명 아베마시클립)와 내분비요법인 아로마타제 억제제를 병용한 3상의 전체생존기간에 대한 내용과 아스트라제네카의 PARP 억제제인 린파자(성분명 올라파립)의 BRCA 변이 진행성 난소암 환자의 1차 유지요법에 대한 린파자의 7년 전체생존기간 데이터 등이 발표될 예정이다.◆기대주 떠오른 국내 바이오사들도 잇따라 '출사표'현재 가장 많은 관심을 받고 있는 바이오사는 자체 개발한 '리보세라닙'과 항서제약의 '캄렐리주맙'을 간암 1차 치료제로 병용한 3상 결과를 발표하는 에이치엘비(HLB)다.이번 발표는 위장·소화기관 주제 세션에서 진행할 예정으로 지난 5월 HLB는 1차 유효성 지표인 전체 생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)을 모두 충족했다는 톱 라인 결과를 전한 만큼 세부 내용 발표에 관심이 쏠리고 있다.특히 최근 글로벌 제약사들이 동일 단계 임상에서 전체 생존기간(OS) 및 무진행생존기간(PFS) 등 주요 지표 통계적 유의성을 확보하지 못해 HLB 임상 결과에 더욱 관심이 쏠린 상황이다.HLB는 연내 목표로 하고 있는 품목허가 신청 전 참가하는 마지막 학회로 세부 데이터들이 공개되는 만큼, 내부적으로도 기대를 하고 있다는 설명이다.또 셀트리온은 최근 비소세포폐암 치료제 아바스틴 바이오시밀러 '베그젤마(CT-P16)'의 글로벌 3상 후속결과를 발표할 예정이다.베그젤마는 전이성 직결장암, 비소세포폐암 치료제로 '트룩시마' '허쥬마'에 이은 셀트리온의 세 번째 항암 항체 바이오시밀러로 이번 발표는 베그젤마와 오리지널 의약품(아바스틴)과의 비교 임상에서 유사성을 확인한 생존분석 및 안전성 데이터를 선보일 계획이다.네오이뮨텍, 유럽 ESMO GI에서 포스터 공개 모습.(네오이뮨텍 제공)이밖에도 에이비온과 네오이뮨텍 그리고 제넥신이 임상 2상 단계의 데이터를 공개하면서 향후 파이프라인 기대치를 키울 전망이다.제넥신의 발표는 임상을 진행한 이성종 서울성모병원 교수가 발표를 맡아 자궁경부암 치료용 DNA 백신 'GX-188E'(성분명 티발리모진 테라플라스미드)와 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)의 병용임상시험 2상 최종 결과 내용이 공개된다.이번 발표는 최종 60명을 대상으로 진행했던 항종양 반응과 안전성 평가에 대한 2상 최종 결과를 발표할 예정이다.네오이뮨텍은 고형암 치료제로 개발 중인 'NIT-110'의 2a상 세부 데이터를 공개하는데, 췌장암, 대장암, 난소암 등 대장암에 대한 세부 데이터를 공개해 작용 기전의 근거를 제시한다는 계획이다.에이비온은 간세포성장인자수용체(c-MET) 타깃 항암제 'ABN401'과 관련한 다양한 결과를 공개한다.처음으로 공개되는 비소세포폐암 환자 대상 임상 2상 데이터와 함께 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 저해제와의 병용 비임상, 유방암에서 c-MET 치료제의 확장 가능성에 대한 포스터 발표가 이뤄진다.

메디칼타임즈=문성호 기자제넥신은 암 치료 DNA백신 GX-188E(티발리모진 테라플라스미드), 그리고 면역항암제로 개발중인 GX-I7(에피넵타킨 알파)과 면역항암제인 옵디보(니볼루맙)의 삼중병용요법 연구자 주도 임상 2상 첫 환자 투약을 완료했다고 16일 밝혔다.이번 임상은 연세암병원 종양내과 김혜련 교수가 주도하는 연구자 임상으로 총 21명의 HPV-16 또는 HPV-18 양성인 재발성/전이성 두경부 편평세포암(R/M HNSCC) 환자를 대상으로 GX-188E, GX-I7, 옵디보를 병용 투여하고, 이에 대한 유효성 및 안전성을 평가한다.재발성/전이성 두경부 편평세포암은 예후가 안좋은 난치성 질환으로 구강인두 부위에 발병하기 때문에 발병 시 기능적 손실을 유발하는 등 환자들의 삶의 질에 큰 영향을 미치며 높은 사망률을 초래하기에 적극적 치료가 필요하다. 미국 국립보건원 (NIH)에 따르면, 두경부암에 속하는 구강인두암의 경우 미국내 환자 중 약 70%가 인유두종바이러스(HPV) 감염에 의해 발병한 것으로 보고 되었으며 국내에서도 이와 유사한 수치가 보고돼 있다. 이와 같이 HPV양성 두경부암은 국내외 모두에서 발병률이 증가하고 있어 미충족 의료 수요가 높다.제넥신이 혁신신약으로 개발 중인 면역항암제 GX-I7은 T 세포의 증식과 기능 강화를 유도하는 기전을 가지고 있다.또 다른 혁신신약 GX-188E는 항암치료 DNA백신으로 HPV 16/18타입의 E6, E7 항원을 수지상 세포로 선택적으로 전달되게 해 항원특이적 T 세포 면역반응을 유도하는 기전을 가지고 있어, PD-1 면역관문억제제인 옵디보와 삼중병용투여를 통해 HPV 양성 두경부암 환자에게 효과적인 치료 전략이 될 수 있을 것으로 기대하고 있다.연세대 김혜련 교수는 "본 병용 임상을 통해 HPV 양성 두경부 편평세포암 환자에서 옵디보 단독요법 대비 반응률을 향상시킬 수 있을 것으로 기대되며, 두경부암으로 고통받는 환자들에게 효과적인 치료 전략이 될 수 있을 것으로 기대한다" 고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자한독과 제넥신이 서울시 강서구 마곡지구에 연구소와 신사옥을 준공해 글로벌 신약 개발에 박차를 가한다. 한독과 제넥신이 지난 24일 서울시 강서구 마곡지구에서'한독 퓨쳐 콤플렉스와 제넥신 프로젠 바이오 이노베이션 파크 준공식'을 개최했다.한독과 제넥신, 프로젠은 지난 24일 '한독 퓨쳐 콤플렉스와 제넥신 프로젠 바이오 이노베이션 파크 준공식'을 개최했다고 25일 밝혔다. 한독 퓨쳐 콤플렉스와 제넥신 프로젠 바이오 이노베이션 파크는 연구원들이 최적의 환경에서 신약개발에 몰입할 뿐 아니라 혁신적인 협업 모델이 구현될 수 있도록 설계됐다.한독 퓨쳐 콤플렉스(Handok Future Complex)’는 연면적 약 2만 1837 m2에 지상 8층, 지하 3층으로 구성돼 있으며 한독 중앙연구소와 한독의 자회사 이노큐브가 입주한다. 한독은 중화동과 판교으로 분리돼 있었던 제품개발연구소와 신약개발연구소를 한독 퓨쳐 콤플렉스로 통합해 R&D 역량과 인프라를 강화했다. 또, 한독 퓨쳐 콤플렉스 준공으로 관계사인 제넥신과의 협력을 강화하고 이노큐브를 통해 신약 개발을 위한 이노베이션 플랫폼을 확장한다. 지금까지 주로 임상 단계에서 협업이 이뤄졌다면, 이노큐브는 초기 단계의 바이오 헬스케어 스타트업을 발굴하고 육성하는 역할을 한다. 이를 통해 새롭고 건전한 바이오벤처 생태계를 구성하고 더 나아가 국내 헬스케어 산업에 기여할 계획이다.제넥신과 프로젠의 신사옥인 '제넥신 프로젠 바이오 이노베이션 파크(Bio Innovation Park)'는 연면적 약 3만 9075 m2에 지상 9층, 지하 3층으로 구성돼 있다. 주차장 및 공용공간을 제외한 6개층은 제넥신, 2개층은 협력사인 프로젠이 사용하고 있다. 제넥신은 후기 임상단계에 있는 신약 파이프라인들의 상업화에 주력하는 만큼 본사 이전을 통해 사업개발, 임상개발, 연구소를 한곳에 모아 업무 효율을 강화한다는 계획이다.한독 김영진 회장은 "누구보다 앞서 오픈 이노베이션을 추구해온 한독은 이번 준공을 계기로 보다 진보한 형태의 오픈 이노베이션을 구현할 수 있게 됐다"며 "연구원들이 몰입할 수 있는 좋은 환경이 마련된 만큼, 글로벌 신약 개발의 성과로 이어질 수 있도록 할 것"이라고 말했다.제넥신 우정원 대표는 "새로운 마곡시대를 맞아 제넥신이 글로벌 바이오기업으로 성장하는 제 2의 도약을 성공적으로 이루기 위해 바이오 이노베이션 파크는 최적의 환경을 제공할 것"이라며 "모든 부서가 한 공간에 자리잡아 업무 협력과 창의적 논의가 더욱 강화될 것으로 기대하며 관계사들과의 협업도 촉진하여 더욱 효율적으로 파이프라인의 상업화에 매진하겠다"고 밝혔다.한편, 한독과 제넥신은 지속형 성장호르몬제 공동연구를 진행하고 미국 바이오벤처 레졸루트에 공동투자하는 등 전략적 파트너로 협력해오고 있으며 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자코로나 치료제‧백신 개발에 나섰던 국내 제약‧바이오사들의 성적표 윤곽이 잇따라 드러나고 있다. 이 가운데 아직 성적표를 내놓지 않은 기업들을 향한 관심도 덩달아 커지고 있다.  일동제약은 일본 시오노기제약의 경구용 코로나 치료제 후보물질을 공동으로 개발하기로 하면서 국내 임상도 본격추진 중이다. 사진은 공동개발 협약식 모습.17일 제약업계에 따르면, 지난 2년 동안 코로나 치료제 혹은 백신 임상 허가를 받고 개발에 나선 기업은 약 30곳에 달하는 것으로 파악됐다.이중 백신 분야에서는 SK바이오사이언스의 성과가 눈에 띈다. 하반기 국산 코로나 백신으로 스카이코비원(SKYCovione) 멀티주(GBP510, 이하 스카이코비원) 출시를 눈앞에 두고 있는 가운데 최근 본격적인 후속작업에 돌입했다는 전언이다.최근 임상 3상 데이터를 취합, 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료하면서 이르면 하반기인 7월 허가를 기대하고 있다. 이외 유바이오로직스가 3상을 진행 중이다.하지만 나머지 HK이노엔에서 부터 제넥신 등 백신 개발에 뛰어들었던 기업들은 최근 코로나의 엔데믹(풍토화) 전환 등을 이유로 포기로 돌아섰다.치료제도 상황은 마찬가지다. GC녹십자를 시작으로 부광약품‧일양약품 등이 치료제 개발에 뛰어 들었다 개발에 손을 뗐다. 남은 제약사 중으로는 일동제약과 대웅제약, 종근당 등이 꼽힌다. 이마저도 대웅제약과 종근당은 임상환자 모집에 어려움을 느끼면서 임상 규모를 줄이는 등 전략을 수정한 상황이다. 특히 종근당은 우크라이나 등 해외임상이 어려워지면서 국내 임상으로 진행 중이다.그나마 일본 시오노기제약과 공동으로 경구용 코로나 치료제(S-217622)를 개발 중인 일동제약은 계획대로 임상을 추진하면서 기대를 받고 있다. 은평성모병원 등에서 진행 중인 국내 2b/3상 임상의 경우 최근 목표 인원인 200명 환자 모집을 완료한 것으로 전해진다.제약업계에서는 일동제약 계획대로만 된다면 시오노기제약과의 공동 임상을 거쳐 하반기 긴급 사용승인을 골자로 한 조건부 사용승인 신청으로 이어질 수 있다는 전망이다.일본의 경우 의약품 임상 단계에서 충분한 효과와 안전성을 증명할 만한 데이터가 모이면 의약품 사용을 허가할 수 있도록 하는 법안이 통과돼 S-217622의 긴급 사용승인에 청신호가 켜진 상태다. 일본의 긴급 사용승인이 이뤄진다면 해외 사례가 있는 만큼 국내에서의 긴급 사용신청도 수월하게 이뤄질 수 있기 때문이다. 실제로 취재 결과, 시오노기제약과 일동제약이 공동으로 개발 중인 코로나 치료제의 상표권 등록도 이뤄진 것으로 나타났다. 출원인은 시오노기제약 측이다.구체적으로 일본에서의 브랜드명인 'XOCOVA'를 비롯해 XOCOVATY, ZOKOVEA 등의 명칭으로 출원을 지난 3월 마친 것으로 확인됐다.익명을 요구한 국내사 관계자는 "코로나가 엔데믹으로 전환되면서 앞으로는 일상화되는 과정을 거치게 될 것"이라며 "치료제도 이제 일상에서 편하게 접할 수 있어야 한다. 하지만 기존 치료제의 경우 병용금기 의약품이 상당해 환자들의 복용이 어려운 것이 현실"이라고 지적했다.그는 "결국 일동제약이 개발 중인 경구용 코로나 치료제도 병용금기 약물이 많으면 쉽게 처방 받을 수는 없을 것인데 향후 관련 사항이 쟁점이 될 것"이라며 "동시에 코로나의 중증억제 효과가 아닌 직접적인 질환 개선효과의 증명 여부도 관심사"라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자코로나 대유행을 거치며 치료제와 백신 개발을 외쳤던 제약·바이오 기업들의 '포기' 릴레이가 이어지고 있다.제넥신이 지난 3월 코로나 백신 GX-19N 임상2·3상을 자진 철회한데 이어 HK이노엔도 공식적으로 개발에 '백기'를 들었다.HK이노엔은 최근 전자공시를 통해 자체 개발 중이던 코로나 백신 'IN-B009'의 국내 임상1상을 중단하겠다고 밝혔다. 회사가 제시한 직접적인 임상 포기 이유는 백신 개발의 필요성이 낮아졌다는 이유에서다.구체적으로 HK이노엔은 "국민 다수 인원이 코로나에 감염됐거나, 여러 차례의 백신 추가 접종으로 인해 면역력이 확보됐고 대규모 유행 발생 가능성이 낮아지는 등 코로나 상황이 급변했다"며 "코로나와 더불어 사는 엔데믹화, 풍토병화로 사회적 분위기가 반전되면서, 후기 임상 진입에 대한 목적이 불분명한 상황"이라고 포기 이유를 설명했다.화이자, 모더나, 노바백스 등 글로벌 제약사 백신이 공급되는 데다 SK바이오사이언스가 늦어도 올해 하반기 자체 개발한 국산 코로나 백신 'GBP510'을 식약처 허가를 거쳐 정식 출시가 예정된 상황에서 개발의 필요성은 더 낮아졌다고 봐도 무방하다.코로나 치료제도 마찬가지다. GC녹십자, 대웅제약, 부광약품 등 주요 제약·바이오사들이 치료제 개발에 나섰다가 돌연 포기하는 사례가 이미 존재한다.여기에 더해 추가로 백신과 치료제 개발에 나섰다 '백기'를 드는 제약·바이오사 나타날지도 모를 일이다.제약·바이오사가 임상에 나섰다 '포기'하는 일은 개발 과정에서 언제든지 일어날 수 있다. 포기했다고 해서 심각한 비판 받을 일 또한 아니다. 다만, 코로나 대유행 터널을 지나 일상회복 기대감이 본격화되는 시점에서 필요성을 떨어졌다는 이유로 '백기'를 드는 것이 과연 바람직할까라는 질문을 하지 않을 수 없다. 하반기 코로나가 다시 유행할지 모른다며 의사 대상 오프라인 '제품설명회'를 할 수 있을 때 최대한 해야 한다고 하면서 백신이나 치료제 개발은 풍토병화 되며 필요성이 떨어졌다고 포기하는 것은 앞뒤가 맞지 않다. 더구나 백신이나 치료제 개발하라고 정부로부터 일정 수준의 예산도 지원 받았으면서도 말이다. 주가 부양용으로 개발에 뛰어든 것 아니냐는 의심을 피할 수 없다.제약·바이오사들도 기업이기에 이익을 당연히 추구해야 한다.하지만 코로나 대유행 시기 떠들썩하게 백신, 치료제 개발을 하겠다고 했다가 '포기'하는 과정을 볼 때면 개운치만은 않다. 결국 비판을 지우기 위해선 정직한 연구개발이 필수적이다. 이를 통해 국민들에게 제약·바이오사가 백신, 치료제 임상에 '진심'이었다는 것을 보여주길 바란다.

메디칼타임즈=문성호 기자한독과 제넥신이 최대주주로 있는 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute)가 지난 1일(미국 시간) 소아내분비학회 2022 연례총회(Pediatric Endocrine Society 2022)에서 고인슐린증 환자 대상 RZ358의 2b상 RIZE 임상시험에 대한 주요 결과를 발표했다.이번 연구는 연속혈당측정기(CGM)를 이용해 혈당 수치를 지속적으로 측정하는 방식으로 진행됐다. 연구 결과, RZ358 투여군에서 심한 저혈당(50mg/dl 미만)까지 떨어진 시간이 최대 75%까지 감소했으며 저혈당증 경험 횟수 또한 개선되는 유의미한 효과를 확인할 수 있었다.RIZE 연구에는 현재 가능한 방법으로 치료를 받고 있음에도 심한 저혈당이 지속되는 2세에서 6세 사이의 16명의 환자를 포함해 평균 6.5세의 선천성 고인슐린증 환자가 참여했다. 참여 환자에게는 세가지 용량(3mg/kg, 6mg/kg, 9mg/kg)을 투여했고, 혈당은 연속혈당측정기로 모니터링했다. 그 결과, 혈당이 저혈당 수치(70 mg/dL 미만)로 떨어진 시간은 전체 모니터링 시간의 23%에 해당했으며 저혈당증을 경험한 평균 횟수는 치료시작 시점 15.5회에서 치료 종료 시점 7.5회로 감소했다. 또한 고용량 고호트 환자의 50% 이상에서 저혈당증이 개선됐으며 약물 부작용 또는 임상적으로 유의미한 고혈당증이 나타나지 않았다. 저혈당증 발생 횟수 및 지속 시간 등 여러 지표에 걸쳐 기대이상으로 저혈당증이 개선되는 결과를 보여줬다. 이와 더불어 환자가 견딜 수 없는 약물 부작용으로 인해 중간에 연구를 중단한 사례 없이 모든 용량에 걸쳐 우수한 안전성과 유효성을 확인했다. 한독 측은 "이번 연구 결과를 통해 RZ358이 모든 형태의 고인슐린에 대한 광범위한 치료 가능성을 보유하고 있을 뿐 아니라 단일 요법으로 사용할 수 있는 가능성을 확인했으며 임상3상을 위한 중요한 임상 결과를 확보하게 됐다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자기존 항암 치료법 대안으로 대두된 국내 암 치료용 백신을 개발하기 위해 맞춤형 급여모형 도입이 필요하다는 의견이 제시됐다.혁신신약으로 여겨지는 만큼 기존 체계와는 다른 별도의 모형이 필요하다는 뜻이다.한국보건산업진흥원은 14일 '암 치료용 백신 현황과 전망' 보고서를 공개하면서 이 같은 필요성을 제기했다.암 치료용 백신은 면역항암제의 일종으로 암 병력이 있는 환자의 암 예방과 암 치료에 같이 사용할 수 있는 것을 목적으로 하는 의약품이다. 면역항암제 중 표적항암제에서 파생된 암백신의 일종으로 백신 역할 이외에도 치료제의 역할을 동시에 할 수 있는 백신이다. 보고서에 따르면, 전 세계 암 백신 시장 규모는 오는 2027년 73억 300만 달러 규모로 성장이 예상된다. 이 중 암 치료용 백신의 점유율은 예방용 백신의 약 10분의 1 수준이지만, 2020년 기준 약 10.3%에서 2027년 약 12.3%로 비중이 확대될 것으로 전망된다. 자료 출처 : 보건산업진흥원 '암 치료용 백신 현황과 전망' 보고서국내 암 백신 시장 역시 2020년 2937만 달러 수준에서 2027년에는 6864만 달러에 도달해 12.9%의 연평균 성장률을 기록할 것으로 예측된다. 이 가운데 국내 제약‧바이오기업들도 해당 시장을 눈 여겨 보고 의약품 개발에 열중하고 있다.대표적으로 제넥신과 애스톤사이언스, 파미셀 등 5개사가 개발을 위한 임상을 진행 중이다.특히 제넥신은 환자의 자궁경부세포에 전기천공법으로 플라스미드 DNA를 전달하는 방식의 DNA 백신을 암 치료용 백신으로 임상을 진행하고 있다. 애스톤사이언스는 머신러닝을 이용한 가상환경과 면역학‧생물학 연구를 통해 최적화된 항원과 항원결정기를 발굴하는 'Th-Vac Diocovery 플랫폼'을 활용해 백신을 개발하는 기업으로 암 치료용 백신 총 7개의 파이프라인을 구축했다. 진흥원은 암 치료용 백신은 차세대 새로운 기술을 기반을 둔 미래 유망 분야로 여겨지는 만큼 국가적인 체계적인 지원을 통한 선제적인 접근이 필요하다고 설명했다.가령 첨단 융합 신약 지원, 임상 시험 비용 지원 등의 R&D 지원 및 세액 공제 지원 등이 필요하다는 것이다. 동시에 선제적인 건강보험 등재를 위한 모형 개발도 선행돼야 한다고 조언했다.보고서를 통해 진흥원은 "치료용 항암 백신은 혁신신약으로 맞춤형 급여모형 도입이 필요함에 따라 선제적 약제 등재방식의 체계를 마련하고 이를 약가 제도에 도입해야 한다"며 "대체 약제가 없는 경우, 위험분담제 또는 경제성평가 면제특례 형식으로 보험급여 및 가격을 결정하므로 혁신신약에 대한 별도의 약가 체계가 필요하다"고 평가했다.이어 "치료용 항암 백신에 대한 정식 승인 기준 및 절차 필요하다"며 "조건부 허가 제도 등을 통해 제품의 상용화 및 대중화 할 수 있는 지원 제도도 고려해야 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 유한양행은 공동개발 파트너사인 독일 베링거인겔하임이 비알콜성 지방간염(NASH) 및 간질환 치료를 위한 이중 작용 혁신신약(YH25724) 임상 1상을 유럽에서 시작했다고 17일 밝혔다. 이번 1상의 환자 투약 개시에 따라 유한양행은 베링거인겔하임으로부터 마일스톤 1000만 달러(약 118억원)를 수령할 예정이다. 유한양행이 계약금, 개발 및 상업화 마일스톤 등으로 수령할 수 있는 8억 7000만 달러 중 일부에 해당하는 금액이다. 2019년 기술 수출 계약 체결 이후 유한양행은 이미 반환 의무가 없는 계약금 4000만 달러를 수령한 바 있다. 베링거인겔하임에 기술수출 된 YH25724는 GLP-1과 FGF21의 활성을 하나의 물질에 결합한 약물이다. 제넥신의 지속형 HyFc 기술과 유한양행의 자체 단백질 엔지니어링 기술을 이용해서 개발한 지속형 단백질이다. 전임상 연구에서 GLP-1과 FGF21 결합에 의한 지방간염 해소 및 직접적인 항섬유화 효과를 통해 간세포 손상과 간 염증을 감소시키는 효능을 보였다. 이번 임상에선 약 80명의 건강한 과체중 남성 피험자를 대상으로 YH25724 약물의 단회 용량상승 피하 투여 후 안전성, 내약성, 약동학을 평가할 예정이다. 2022년 6월 완료를 목표로 하고 있다. 유한양행 관계자는 "이번 첫 환자 투여를 시작으로 본격적인 임상개발에 착수하게 돼 NASH 환자를 위한 혁신신약 치료법에 한 단계 더 가까워질 것으로 기대된다"고 설명했다.

메디칼타임즈=최선 기자 박상준 기자 : 안녕하십니까. 한주간의 주요 이슈를 진단하는 메타포커스 시간입니다. 코로나19 팬데믹 상황이 1년 반이 지나가면서 백신 상용화에 도전장을 내민 국내 업체들도 가시적인 성과를 보이고 있습니다. 이달 SK바이오사이언스의 개발 품목이 국내 개발 백신중에서는 처음으로 임상시험 3상에 진입하면서 과연 백신 자급화에 성공할 수 있는지, 도전장을 내민 타 업체들의 임상 현황은 어떤지에 대해 관심이 집중되고 있습니다. 오늘은 국산 코로나19 백신의 상용화가 어느 단계까지 왔는지 살펴볼텐데요. 함께 이야기 나눌 의약학술팀 최선 기자 나와있습니다. 박상준 기자 : 최선 기자, 모더나 백신 항의 방문에 우리정부가 사실상 굴욕적인 답변을 받으면서 국내 백신이 필요하다는 목소리가 커지고 있습니다. 현재 국산 개발중인 코로나 백신 몇종이 있고, 또 어떤 단계까지와 있는지 간단하게 언급해 주시죠. 최선 기자 : 네 먼저 표를 보면서 말씀드리겠습니다. 임상은 제약사별, 플랫폼별에 따라 구분이 달라지는데요. 이달 10일 기준 유전자 재조합백신은 5개, DNA 백신은 3개, RNA 방식은 1개, 바이러스벡터 방식은 1개까지 총 10개 임상이 진행중입니다. 그렇다고 총 10개 회사가 임상을 하는 것은 아닙니다. 변이에 대한 중화항체 능력을 높이기 위해 단일 품목으로 임상을 하는 것이 아닌, 약간의 항원-항체 버전을 바꾼 품목을 같이 임상하는 경우가 있습니다. SK바이오사이언스는 3개 품목을, 셀리드, 제넥신은 각각 2개의 품목을 시험하고 있습니다. 3상에 진입한 SK바이오사이언스를 제외하면 모두 1·2상 단계에 머물러있습니다. 박상준 기자 : 그 중에서 SK바이오사이언스가 개발중인 품목이 처음으로 임상 3상에 집입했는데요. 가장 빠른 단계라고 할 수 있죠? 최선 기자 : 네 그렇습니다. SK바이오사이언스의 백신이 국내 임상 품목 중에서는 처음으로 임상시험 3상에 진입했습니다. 식품의약품안전처는 임상시험계획의 안전성과 과학적 타당성을 검증해 이달 10일 SK바이오사이언스의 백신 GBP510의 임상시험 계획을 승인했습니다. GBP510은 코로나19 바이러스의 표면항원 단백질을 유전자 재조합 기술로 만든 후 주입해 면역반응을 유도하는 '유전자 재조합 백신'입니다. 국내에서 이런 재조합 방식으로 개발중인 백신은 총 5개입니다. 앞서 언급했듯 DNA 백신 및 바이러스 벡터 백신, RNA 백신까지 포함하면 국내 개발 코로나19 백신 임상은 총 10개가 진행중입니다. 박상준 기자 : 보통 임상 1상, 2상을 거쳐 3상에 진입하는데 SK바이오사이언스 품목도 2상까지 다 마친 건가요? 최선 기자 : 임상 진행을 단계별로 구분하면 임상 1상은 최초로 사람에게 투여해 안전성, 약동학 등을 평가하고 이후임상 2상에서 대상 환자들에게 투여해 치료효과를 탐색합니다. 1상, 2상을 거쳐 안전성, 유효성이 확인된 경우 임상 3상에 진입하는 것이 보통의 프로세스입니다. 다만 GBP510은 1/2상을 동시에 진행해 2상이 아직 종료되지 않았지만 1상 결과만으로 3상 진입이 가능하다는 결정이 나왔습니다. 박상준 기자 : 재조합 방식 백신만 5개가 있다고 언급하셨는데, 그러면 타 업체 품목들도 1상 결과만으로도 3상 진입이 가능하다고 해석할 수 있나요? 최선 기자 : 네 그렇습니다. 식약처는 전통적인 위약과 비교하는 임상으로는 국제적인 기준에 부합하는 임상 3상을 진행하기 어렵다는 판단입니다. 앞서 허가된 백신과 비교하는 방식으로 특정 효과 및 안전성을 확인한다면 이를 기반으로 3상 진입이 가능합니다. GBP510의 경우 현재 임상 2상이 진행 중이지만 1상에서 안전성과 면역원성이 충분히 나타나 3상 진입 허가가 떨어졌습니다. 성인 80명 대상 임상에서 중화항체 형성률이 100%를 기록한 만큼 3상 진입에는 무리가 없다는 판단이 나온 것입니다. 박상준 기자 : 더 지켜봐야 하겠지만 중화항체 형성률 100%라는 수치는 굉장히 효과적으로 들립니다. 앞서 상용화된 해외 백신들과 비교도 가능할까요? 최선 기자 : 국내에선 아직 유전자 재조합 방식의 백신은 허가받지 못했습니다. 이를 감안해 식약처는 바이러스 벡터 방식인 아스트라제네카 백신을 SK바이오사이언스 품목과 효과/안전성을 비교하기 위한 대조 백신으로 선정했습니다. 엄밀하게 두 백신이 사용한 플랫폼이 동일한 것은 아니지만 항체 증가량, T-세포 반응 유도 여부, 중화항체 반응률 등을 서로 비교해 보면 백신의 효과를 판단할 수 있습니다. 박상준 기자 : 아스트라제네카와 1/2상 임상을 비교하면 어떤가요? 아스트라제네카 백신 관련 연구는 지난해 국제학술지 란셋에 실린 바 있습니다. 총 1077명을 대상으로 한 1/2상에서 1회 접종 한달 후 95%에서 코로나 바이러스에 대한 항체가 4배 증가했고 접종군 전원에서 T-세포 반응이 유도됐습니다. 중화항체 반응은 접종 한달 후 참가자의 91%에서 나타났으며, 2회 접종을 받은 참가자들은 100%에서 중화항체 반응을 보였습니다. GBP510의 경우 임상 참여자가 80명으로 적은 편이지만 경향성을 확인하기에는 충분하다는 평입니다. 면역증강제를 함께 투여한 투약군 전체에서 중화항체 형성률 100%를 보였고, 중화항체 유도 수준도 코로나 완치자의 혈청 대비 5배에서 최대 8배가 넘는 것으로 나타났습니다. 특히 중대한 이상반응은 한 건도 발생하지 않았다는 점이 기대감을 키우는 대목입니다. 박상준 기자 : 대규모 임상을 통해 직접 안전성, 유효성을 판단하는 것이 아니라 앞서 상용화된 백신과 비교하는 ‘비교임상’ 방식을 쓴다는 말인데요. 비교 임상이 국내 백신 임상 가속화에는 도움을 줄 수 있을지 모르겠지만 과연 국제적으로도 통용될 수 있는지도 궁금합니다. 최선 기자 : 이미 면역원성 비교임상을 통해 백신의 효과를 확인한 사례가 국내외에 있습니다. 프랑스 발네바사가 개발중인 코로나19 백신 3상이 면역원성 비교임상으로 수행중이며 국내에서도 이러한 면역원성 비교임상으로 허가된 백신 품목이 있습니다. 식약처에 따르면 WHO 등 해외 규제기관도 면역원성 비교임상에 대한 필요성을 충분히 인지하고 있으며, 지난 6월 국제규제기관연합회의(ICMRA) 역시 후발 백신의 임상시험 방법의 하나로 비교임상이 고려 가능하다는 공감대가 있었던 것으로 알려졌습니다. 박상준 기자 : 그렇군요. 아무튼 작년부터 다양한 업체들이 코로나19 백신 자급화에 도전장을 내밀었습니다. 타 백신 임상 3상 진입도 예상되는데 시점을 좀 알려주시죠. 최선 기자 : 네 시기상으로만 구분하면 많은 업체들의 임상시험계획서 승인일이 비슷합니다. GBP510의 1·2상 임상시험계획 승인일은 올해 1월 26일로 불과 6개월만에 3상 승인이 떨어졌는데요. 유바이오로직스는 GBP510와 동일한 재조합 백신으로 올해 1월 20일 1·2상 임상시험계획을 승인받았습니다. 제넥신, 진원생명과학, 국제백신연구소는 DNA 백신 플랫폼을 활용하고 있습니다. 제넥신은 1·2a상을 작년 12월 11일 승인받았고, 1상을 올해 1월 29일 승인받았습니다. 진원생명과학은 1·2a상을 작년 12월 4일 승인받았고, 국제백신 연구소는 1·2a상을 작년 6월 2일 승인받았습니다. 셀리드는 바이러스벡터 백신 방식으로 1·2a상을 작년 12월 4일 승인받았습니다. SK바이오사이언스와 비슷하게 임상시험계획을 승인받은 만큼 그간 차질없이 임상이 진행돼 왔다면 유사한 시기에 타 품목들도 임상 3상에 진입할 것으로 예상됩니다. 박상준 기자 : 임상이 순조롭게 진행된다는 가정 아래 토종 코로나19 백신의 상용화 시기는 언제로 예상하나요? 1, 2상과 비교하면 3상은 상용화를 앞둔 마지막 테스트라는 점에서 보다 더 큰 규모의 인원을 대상으로 보다 장기간 임상을 하는 것이 일반적입니다. 80명에 불과한 1상과 달리 3상의 전체 시험대상자는 총 3990명이며 시험백신은 3000명, 대조백신은 990명입니다. 3상은 국내뿐만 아니라 동남아시아, 동유럽 등 여러 나라에서 동시에 진행될 예정이라 코로나19 환자 모집, 바이러스의 유행 상황 등 다양한 변수가 존재합니다. SK바이오사이언스의 임상 목표 일정에 따르면, 2022년 1분기에 3상 임상에 대한 중간분석 결과가 도출될 것으로 예측되며, 그 이 후 허가 신청할 것으로 보입니다. 이는 최상의 상태를 예상한 것이라 적어도 1년 안팎의 시간이 남았다고 예상할 수 있습니다. 박상준 기자 : 백신 자급화라는 측면을 감안하더라도, 상품적 가치 측면을 무시할순 없을 것 같습니다. 이미 수많은 백신들이 상용화되고 실제 전세계에 보급되고 있는 상황에서 국산 백신에서 어떤 가치를 기대할 수 있을까요?(답변을 좀 줄일 것) 최선 기자 : 코로나19 백신의 자급화는 단순히 상징적 의미에서 국산화만을 의미하지 않습니다. 코로나19 바이러스가 이미 앞서 유행했던 사스와 메르스와 계통을 같이하는 바이러스인 만큼 향후 다양한 변종이 등장할 것으로 예상됩니다. 이런 경우 국내 업체들이 플랫폼 기술을 기반으로 상용화된 백신을 확보하고 있다면 변종에 대응하기 보다 쉬워집니다. 일종에 미래에 출현할 바이러스에 대항할 수 있는 보험의 성격이 강합니다. 코로나19만 보고 개발에 매달리는 것이 아니라 언제든 등장할 수 있는 신종 감염병에 빠르게 대응하는 수단을 확보하겠다는 측면이 강합니다. 실제로 SK바이오사이언스의 경우 추후 나타날 신종 감염병에 빠르게 대응하기 위한 백신 플랫폼 기술 확보의 일환으로 코로나19 백신 개발을 하고 있다는 점을 밝힌 바 있습니다. 코로나19 백신 자급화는 당장의 수익성, 상품성보다는 장기적인 관점에서 큰 그림을 봐야 한다는 뜻입니다. 박상준 기자 : 네 잘들었습니다. 멀게만 느껴졌던 국산 코로나19 백신이 임상 3상 진입으로 목표점이 보이는 것 같습니다. 모두 임상에서 성공한다면 좋겠지만 임상은 다양한 변수와 대응하는 지난한 싸움입니다. 메디칼타임즈는 앞으로 새로운 임상 결과가 나오는대로 다시 메타포커스를 통해 정리하는 시간을 마련하도록 하겠습니다. 이번주 메타포커스를 마칩니다. 시청해 주셔서 감사합니다.

메디칼타임즈=황병우 기자 SK바이오사이언스의 코로나 백신이 임상 3상에 진입하면서 국산 코로나 백신 상용화에 가능성이 주목받고 있다. 이에 대해 전문가들은 국산 백신 개발이 대부분 비교임상으로 이뤄지는 경우가 많다는 점에서 신속하고 효과적으로 평가하기 위한 면역대리지표(ICP)가 필요하다고 강조하고 있다. 기사의 이해를 돕기 위한 사진으로 기사내용과 직접적인 관련은 없습니다. 17일 정부와 제약업계에 따르면 SK바이오사이언스를 필두로 국내 기업들의 국산 코로나 백신 개발에 탄력이 붙고 있는 것으로 확인됐다. 코로나 백신 자주권 확보가 필요한 이유로는 백신 수급 차질과 더불어 백신 공급 물량과 가격이 개발사 중심으로만 결정되는 것이 가장 큰 요인으로 꼽힌다. 결국 안정적인 백신 확보를 위해 정부의 수급 노력 외에도 국산 백신 개발의 중요성이 강조되고 있는 것. 현재 국가임상시험지원재단(KoNECT)이 지난 17일 발표한 보고서를 보면, 현재 코로나 백신 임상시험 단계에 진입한 국내 개발사는 총 7개로 지난 10일 SK바이오사이언스가 본격적으로 임상3상에 진입했다. 또 제넥신은 지난 7월 5일 인도네시아에서 임상2/3상을 승인받았고 유바이오로직스와 진원생명과학도 올해 12월 임상3상 진입을 목표로 하고 있다. 이 중 제넥신 만이 전통적인 위약 대조 임상을 진행 중으로 SK바이오사이언스와 셀리드, 진원생명과학, 유바이로로직스 등은 비교임상을 진행하거나 계획 중에 있는 상태다. 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템(10일 기준) 많은 기업이 비교임상을 선택한 이유는 전통적 방식의 임상시험에 비해 대상자를 수만 명에서 수천 명으로 줄여 개발 비용과 시간을 절약할 수 있기 때문이다. 또한 대조군도 이미 허가받은 백신(기 허가 백신)을 투약 받을 수 있어 위약 투여로 인한 윤리적 문제도 해결할 수 있다. 상대적으로 대규모 임상시험 대상자 모집이 어렵고 국산 백신 개발이 시급한 국내 상황을 감안할 때 이러한 혁신적 임상시험은 충분히 실효성이 있는 것으로 평가받고 있다. 하지만 비교임상에서 대조백신으로 활용할 기 허가 백신의 확보가 매우 어렵고, 백신의 감염병 예방효과를 간접적으로 측정하기 위한 생물학적 지표인 면역대리지표(ICP)가 확립돼있지 않아 면역가교연구 결과를 국제적으로 인정받기 어렵다는 문제점도 존재한다. 이에 대해 배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 "비교임상과 면역가교연구 방식의 임상3상은 시간과 비용을 대폭 절감할 수 있어 국내 백신 개발사에 기회가 될 전망이다"며 "그러나 코로나의 면역대리지표 확립까지 많은 시간이 소요될 것으로 판단된다"고 밝혔다. 결국 면역가교연구(Immuno Bridging Study)의 경우 소요시간과 비용 감소 등의 측면에서 혁신적이라고 평가 받고 있지만 아직 WHO가 코로나19 면역대리지표 확립 연구를 진행 중으로 여전히 FDA가 면역가교연구결과를 인정하지 않고 있다는 점이 허들로 작용하고 있다는 지적이다. 이에 대해 한림대성심병원 정기석 교수(호흡기내과)도 "일단 국산 백신이 임상 3상 단계까지 이른 것은 대단한 결과지만 아직 넘어야 할 장애물들이 존재한다"며 "아스트라제네카 백신을 비교 임상하는 것을 과연 해외해서 인정을 해줄 것인지 등 아직 섣부르게 상용화를 가늠하기에는 어려운 측면이 있다"고 언급했다. 지난 5일 K-글로벌 백신 허부와 비전 및 전략 보고대회 자료 일부 발췌 다만, 이미 해외에서 전통적인 위약 대조 임상시험 방식의 대안으로 비교임상과 면역가교연구를 통한 코로나19 백신 임상시험을 수행 중이라는 점은 국내 개발사에도 긍정적인 신호가 될 것이라는 판단이다. 프랑스 제약사 발네바는 아스트라제네카를 대조 백신으로 자사의 후보물질 VLA2001에 대한 임상3상을 진행 중이며, 대만 제약사 메디젠은 면역가교연구를 진행 후 대만 식품의약국의 자체 승인 기준에 따라 임상2상 데이터로만 코로나19 백신 'MVC-COV1901'의 긴급사용 승인을 받았다. 배 이사장은 "코로나19의 면역대리지표 확립이나 실제 임상자료(RWD에 기반을 둔 면역가교연구 결과의 허가 자료 활용에 국제적 공감대가 형성된다면 백신 개발이 더욱 가속화 될 것"이라며 "실제 임상자료 기반의 면역가교연구 모델을 구축하고 코호트 연구를 통해 과학적인 근거를 확보하는 방안을 신중하게 검토해 볼 시점이다"고 밝혔다. 또 강진한 가톨릭대 의대 백신바이오연구소장은 "코로나19의 변이가 반복될 수밖에 없는 특성이 있고 단기간에 끝나지 않기 때문에 국산 백신 개발이 필요하다"며 "변이에 대해 대처할 수 있는 좋은 디자인을 만드는 것은 지금부터 시작으로 현재 임상 지원이 필요하다는 생각이다"고 덧붙였다.